英国启动阿尔茨海默病新药临床试验：二甲双... Latest News
英国科学家近日启动了一项名为AD-SMART的突破性临床试验，计划同时测试多种药物，旨在大幅缩短阿尔茨海默病新疗法的研发周期。首批入组的两种药物——二甲双胍（用于2型糖尿病）和阿托莫西酮（用于注意力缺陷多动症ADHD）——已被国际专家组筛选出来，它们可能通过抑制脑部炎症来延缓神经退行性病变。这是全球首个针对阿尔茨海默病的多臂、多阶段平台试验，有望为数十万患者带来更快的治疗选择。
官方回应试验设计：从“单药单试验”到“平台加速”
据BBC News 2026年10月21日报道，AD-SMART试验采用“多臂、多阶段平台试验”模式，同时评估多个药物，所有参与者与一个安慰剂对照组进行比较。首席研究员、英国痴呆症研究所中心（帝国理工学院）的Paresh Malhotra教授指出：“阿尔茨海默病研究长期陷入‘一种药、一次试验、一个答案’的困境，有时需要十年甚至更久才能知道是否有效。我们正在借鉴肿瘤学和运动神经元病的成功经验，加速对阿尔茨海默病治疗方案的验证。”
警方通报这种设计的核心优势在于：如果某药物在中期分析中未显示获益，可以迅速淘汰，并替换新的候选药物。参与者获得活性药物治疗的概率远高于传统试验。目前首批1,200名轻中度阿尔茨海默病患者将在全英30多个试验点招募；剑桥、萨里、伦敦、南安普顿和爱丁堡的站点已开放。预计2030年前完成对首批药物的评估，期间还会引入更多新药。
权威发布为何选择二甲双胍和阿托莫西酮？
这两种经典药物分别用于降血糖和改善注意力，但近年研究发现它们可能通过不同机制减轻脑部炎症——阿尔茨海默病的关键病理驱动因素。二甲双胍可改善胰岛素敏感性并减少氧化应激，阿托莫西酮则通过调节去甲肾上腺素水平来抑制小胶质细胞过度活化。Malhotra教授在采访中表示：“我们对这两种已有数十年安全数据的药物重新定位，有望跳过漫长的一期安全性试验，直接进入疗效评估。”
政策速递Alzheimer's Research UK研究主任Sheona Scales博士强调：“时间对于阿尔茨海默病患者来说非常宝贵，我们迫切需要更多治疗选择。”该机构与英国国家健康与护理研究所、医学研究理事会等共同资助了这项由政府拨款支持的试验。
患者故事：从绝望到反击
67岁的安吉拉·巴克斯（Angela Bucksey）来自剑桥郡，今年1月被确诊为阿尔茨海默病，成为AD-SMART试验的首位用药者。“家族里有阿尔茨海默病史——我母亲和姨妈都曾患此病；所以确诊时更多是失望而不是震惊，因为我知道它会限制我的生活。但我决心不让它定义我。”她在BBC采访中表示。她的丈夫史蒂夫作为研究伴侣加入：“参加试验让我们从确诊的绝望中走出来。人们知道我们在参与药物试验，会鼓励而不是同情我们。”
这种“反击”心态正是科学家希望看到的：通过让患者主动参与新疗法测试，收集真实世界的效果数据。
试验终点与预期效果
| 指标 | 传统试验设计 | AD-SMART平台试验设计 |
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| 试验周期 | 单一药物完成所有阶段约10-15年 | 4-6年内可评估多种药物 |
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| 参与者总数 | 约500-800人 | 1,200人以上，多组并行 |
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| 药物替换机制 | 无，试验结束后再启动新药 | 中期无效药物可快速淘汰并引入新药 |
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| 患者获得活性药物概率 | 通常50%（药/安慰剂1:1） | 更高（分多组，每组2:1或3:1） |
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| 成本效率 | 每个药物独立投资 | 共享基础设施，降低边际成本 |
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该试验的首要终点是认知功能（通过标准化量表测试）和日常生活能力（如自理、社交）的改善。次要指标包括脑部炎症生物标志物变化、影像学体积测量等。如果任一药物在中期分析中显示出显著获益，可能提前进入后续研究或申请加速审批。
英国首相：父亲死于阿尔茨海默病的亲身经历
英国首相安迪·伯纳姆（Andy Burnham）的父亲上个月因阿尔茨海默病去世。他在声明中说：“我深知失去亲人患痴呆症的感受，亲眼目睹了这种疾病对家庭造成的毁灭性打击。因此，我自豪地看到这项试验在英国启动，让前沿疗法尽快惠及本国患者。”
伯纳姆的发言呼应了英国政府对痴呆症研究的政策优先地位。英国目前约有60万阿尔茨海默病患者，是痴呆症中最常见的类型。政府希望通过此类创新试验模式来巩固英国在脑科学领域的全球竞争力。
FAQ（常见问题）
Q1: 谁可以参加AD-SMART试验？
A1: 经医生确诊为轻度至中度阿尔茨海默病、年龄60岁以上、无严重其他疾病（如晚期糖尿病、精神分裂症等）的患者可报名。需要一名研究伴侣（如配偶或子女）陪同参与评估。感兴趣者可通过AD-SMART官网注册。
Q2: 试验结果何时公布？
A2: 首批药物（二甲双胍、阿托莫西酮）的评估预计在2030年前完成。中期分析可能更早发布，如果某个药物表现出明显疗效，可能会提前终止试验并申报上市。后续还会加入新的候选药物，整个平台试验可能持续至2035年。
展望：加速阿尔茨海默病治疗的“火箭”模式
AD-SMART试验不仅仅是测试两种老药的新用途，它代表了一种研究范式的转变：从“一个一个试”到“多条赛道并行”。如果证明成功，这种平台试验模式将推广到其他神经退行性疾病。对于全球5000万痴呆症患者而言，缩短十年研发周期意味着更多家庭能免受漫长的绝望等待。正如Malhotra教授所言：“我们不能再让患者等上十年才能得到一个答案。”
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英国启动AD-SMART平台试验，同时测试阿尔茨海默病新药二甲双胍和阿托莫西酮，有望缩短研发周期至4-6年。覆盖1200名患者，2030年评估首批结果，为60万英国患者带来治疗新希望。
